Zolgensma คือยาที่มีคุณสมบัติในการรักษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรมที่เรียกว่า Spinal Muscular Atrophy (SMA) หรือ โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง ซึ่งเป็นกลุ่มโรคที่ส่งผลต่อการควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อ ซึ่งสามารถพบได้ในทุกเพศทุกวัย และจะมีความเสี่ยงมากกว่าหากพบในเด็ก ส่วนมากผู้ป่วยจะเสียชีวิตภายใน 2 ปีหลังคลอด
นุ่นจึงเป็นเหตุผลที่ทำให้องค์การอาหารและยาในสหรัฐฯจึงได้มีการกำหนดให้ฉีดยาชนิดนี้ให้กับผู้ป่วยที่มีอายุน้อยกว่า 2 ปี ในทุกระยะอาการ โดยสนนราคาเข็มละ 2.125 ล้านดอลลาร์ (หรือประมาณ 68 ล้านบาท)
อย่างไรก็ตาม ยังไม่มีการยืนยันรับรองว่ายาชนิดนี้จะสามารถรักษาโรคได้ 100% เต็ม ผลการรักษาของยานั้นอยู่ได้นานเท่าไหร่ รวมไปจนถึงผลข้างเคียงที่จะตามมาในผู้ป่วยเด็กอีกด้วย
ที่มา : Beartai.com
